Ensaios clínicos com novas intervenções terapêuticas devem passar por diferentes testes para garantir sua segurança e eficácia. São constituídas por uma fase pré-clínica (estudos in vitro ou com animais) e quatro fases de testes na população, a seguir:
Fase I: Avalia a segurança da medicação. Procura identificar quais os eventos adversos relacionados às doses da medicação. Costuma durar poucos meses e costuma avaliar cerca de 20 a 80 participantes.
Fase II: Avaliação inicial da eficácia. Aplicação da intervenção em um número maior de pessoas (100 a 300) para determinar o efeito e ajuste de segurança quanto à dose.
Fase III: Análise da eficácia. A intervenção é aplicada em um número significativo de voluntários (1.000 a 3.000) com o intuito de compreender a magnitude do seu efeito, comparando com intervenções padrões ou placebo, e monitorizar eventos adversos a longo prazo.
Fase IV: Distribuição após aprovação por um comitê de segurança (ex: ANVISA, FDA): A intervenção se torna disponível para a população. A intervenção é monitorizada a longo prazo, em estudos de farmacovigilância, com o intuito de identificar seus efeitos em diferentes cenários clínicos e suas possíveis complicações.
Referências: